Hormônio do crescimento pode melhorar significativamente o prejuízo social associado ao Transtorno do Espectro do Autismo em pacientes com uma síndrome genética específica.
Hormônio do crescimento pode melhorar significativamente o prejuízo social associado ao Transtorno do Espectro do Autismo em pacientes com uma síndrome genética específica. O estudo piloto foi realizado na Faculdade de Medicina Icahn no Monte Sinai e publicado no PubMed, um banco de dados público de temas biomédicos mantido pelos Institutos Nacionais de Saúde.
Os resultados do estudo incidem especificamente sobre o insulin-like growth factor 1 (IGF-1), traduzido para o português como fator de crescimento 1 semelhante à insulina, utilizado para tratar a síndrome de Phelan-McDermid (SPM), uma doença causada por uma deleção ou mutação do gene SHANK3 no cromossomo 22. Juntamente com atrasos do desenvolvimento e da linguagem e déficits das habilidades motoras, a maioria das pessoas com a SPM também apresenta um Transtorno do Espectro do Autismo (TEA).
O gene SHANK3 é um foco importante de pesquisa no campo devido ao seu papel essencial para o funcionamento das sinapses, os espaços entre as células nervosas que “decidem” se as mensagens continuam ou não ao longo das vias neurais que regulam os processos corporais. Enquanto a SPM é uma doença rara, a tecnologia genética avançada revelou-a como uma causa relativamente comum de TEA.
“O nosso é o primeiro ensaio controlado de qualquer tratamento para a síndrome de Phelan-McDermid”, diz Alexander Kolevzon, MD, diretor clínico do Centro de Autismo Seaver da Escola de Medicina Icahn no Monte Sinai. “Como diferentes causas genéticas de Transtorno do Espectro do Autismo convergem para subjacentes vias de sinalização química comuns, os resultados deste estudo podem ter implicações para muitas formas de TEA.”
IGF-1 é um composto comercialmente disponível que promove a sobrevivência de células nervosas, maturação sináptica e plasticidade sináptica, esta conhecida como a capacidade das sinapses em aumentarem ou diminuirem ao longo do tempo, em resposta a aumentos ou diminuições da sua atividade. O composto é aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) para o tratamento da baixa estatura.
O estudo é o primeiro a sugerir que o IGF-1 é seguro, tolerável e associado à melhora significativa tanto do prejuízo social como também de comportamentos restritivos (fascínio por determinado assunto ou atividade; forte apego a um objeto específico; preocupação com partes de um objeto ao invés de todo ele; preocupação excessiva com o movimento ou com as coisas que se movem) em pessoas com SPM, disseram os autores do estudo.
Em modelos animais, o IGF-1 foi capaz de reverter disfunções da plasticidade sináptica e déficits de aprendizagem motora. Estes estudos iniciais serviram de base para a pesquisa atual e os resultados fornecem suporte para o crescente esforço em desenvolver novos tratamentos e drogas afins, especificamente para tratar os sintomas nucleares do TEA.
Adaptação: Leonardo Faria
Fonte: goo.gl/olx7oO e goo.gl/0OQcOv
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